ยีนบำบัดแบบใหม่ลดความเสี่ยงเลือดออกในผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย

การฉีดยีนบำบัดเพียงครั้งเดียวสามารถลดความเสี่ยงเลือดออกที่ผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบีต้องเผชิญได้อย่างมาก ฮีโมฟีเลีย บี เป็นโรคเลือดออกจากพันธุกรรมที่หายากและสืบทอดมาซึ่งเกิดจากโปรตีนในระดับต่ำ การสร้างลิ่มเลือดที่ช่วยป้องกันหรือหยุดเลือดไหล ยีนที่ทำหน้าที่สร้างโปรตีนนั้นตั้งอยู่บนโครโมโซม เอ็กซ์ดังนั้นรูปแบบที่รุนแรงของฮีโมฟีเลีย บี จึงพบได้บ่อยในผู้ชาย

ในปัจจุบัน ผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบีจำเป็นต้องฉีดตัวเองเป็นประจำ ปกติทุกสัปดาห์ โดยใช้โปรแกรมแก้ไขชนิดลูกผสม เช่น การให้ยาทดแทนเป็นประจำเพื่อป้องกันเลือดออกมากเกินไป แม้จะมีความก้าวหน้าในการรักษา ผู้ป่วยอาจยังคงเห็นความเสียหายของข้อต่อที่ทำให้ร่างกายทรุดโทรม ในผู้ป่วยชายอายุ 18 ปีขึ้นไปที่เข้ารับการตรวจคัดกรอง 17 ราย มีผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบีระดับรุนแรงหรือรุนแรงปานกลางจำนวน 10 รายเข้าร่วมการทดลองใช้ FLT180a ระยะเวลา 26 สัปดาห์ พวกเขาทั้งหมดได้ลงทะเบียนในการศึกษาติดตามผลระยะยาวเพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนทานของนิพจน์ FIX เป็นเวลา 15 ปี